APT20TTMG Alzheimer's disease program
preclinicaldrug program · high
Оценить терапевтическую коррекцию дисфункции комплекса U1 snRNP как подход к лечению Alzheimer's disease.
Синтетическая одноцепочечная cDNA, взаимодействующая с U1 snRNP, протестирована на нейронах, полученных из iPSC донора с Alzheimer's disease, и на мышиной модели SAMP8.
Публикация 2024 года в Scientific Reports представила данные на клеточной и мышиной моделях для APT20TTMG в моделях Alzheimer's disease.
APT20TTMG связывался с U1 snRNP, снижал TAU в нейронах AD без изменения митохондриальной активности или уровня глутамата, усиливал электрическую активность нейронов, обогащал набор дифференциально экспрессируемых генов, связанных с процессами, релевантными для AD, и снижал уровни нерастворимого pTAU, amyloid-beta, GFAP и маркеров U1-70K в областях мозга мышей SAMP8 без изменений когнитивных функций.
APT20TTMG glioblastoma program
preclinicaldrug program · high
Оценить APT20TTMG как терапевтическую стратегию для коррекции дисфункции комплекса U1 snRNP и модуляции сплайсинга при glioblastoma.
Синтетический cDNA-модулятор неправильной сборки U1 snRNP, протестированный в клетках glioblastoma U-87 MG и на моделях опухолей у атимических мышей, включая пилотное сочетание с temozolomide.
Публикация 2025 года в Medical Oncology сообщила о внутриклеточной интернализации in vitro и противоопухолевых эффектах, а также о результатах лечения мышиных ксенотрансплантатов.
APT20TTMG продемонстрировал более 50% интернализации, цитотоксические, цитостатические и проапоптотические эффекты in vitro; 22-дневное внутривенное лечение уменьшило объем опухоли, замедлило рост опухоли и снизило активность онкогенных путей, а сочетание с temozolomide дополнительно повысило противоопухолевую эффективность в пилотном исследовании.
RNA WiCo RNA Widespread Correction platform
exploratoryplatform · high
Редактировать, модулировать и контролировать экспрессию РНК, устраняя дисфункцию РНК, связанную с онкологическими, офтальмологическими, аутоиммунными и нейродегенеративными заболеваниями.
Модуляция транскрипции на основе олигонуклеотидов, нацеленная на биологию U1 snRNP для предотвращения преждевременного завершения транскрипции и восстановления синтеза полноразмерных транскриптов.
На сайте компании RNA WiCo описывается как основная технология Aptah Bio, а APT20TTMG указывается как ведущий препарат, использующий этот подход.
U1 snRNP dysfunction in age-related macular degeneration research program
exploratoryresearch program · medium
Исследовать дисрегуляцию U1 snRNP и нарушение RNA splicing как механизмы и терапевтические мишени при возрастной макулярной дегенерации и связанных нейродегенеративных или возрастных заболеваниях.
Нарративный обзор и механистические исследования, посвящённые роли U1 snRNP в transcriptomic instability, protein homeostasis, cellular stress, autophagy и inflammation при дегенерации сетчатки.
Публикация 2025 года в International Journal of Retina and Vitreous предложила нацеливание на dysfunction U1 snRNP как терапевтический подход к AMD.
Обзор связывает дисрегуляцию U1 snRNP с особенностями патогенеза AMD и предлагает нацеливание на U1 snRNP как возможный способ замедлить, предотвратить или восстановить дегенерацию сетчатки.
