C-N4KMAptah Bio
RNA therapeutics, transcription modulation, U1 snRNP
repairingrna therapeutic
Loading
Загрузка раздела...0-100 chain-logic scale · 15 dimensions · scored on public evidence
All companiesC-N4KM
C-N4KMC-N4KMRNA therapeutics, transcription modulation, U1 snRNP
0-100 chain-logic scale · 15 dimensions · scored on public evidence
Aptah заявляет, что является биотехнологической компанией, сосредоточенной на разработке молекул, способных управлять клеточной биологией без изменения DNA, с целью поддержать развитие медицины путем внедрения инновационных технологий в открытие лекарственных препаратов. Компания утверждает, что разработка лекарств идет слишком медленно, стоит слишком дорого и часто заканчивается неудачей, и заявляет, что ее алгоритм может в рекордные сроки определить оптимальное соединение, чтобы сократить время, затраты и риски, одновременно улучшив доклинические и клинические испытания. Компания также сообщает, что ее antisense-технология работает путем модуляции pre-mRNA, благодаря чему собственные клетки пациента могут производить точные белки, необходимые для профилактики, лечения или излечения заболевания; при этом заявленное внимание сосредоточено на забытых заболеваниях с высокой смертностью и распространенностью.
SourceAptah Biosciences заявляет, что стремится революционизировать диагностику и лечение заболеваний, внедряя инновационные технологии в разработку лекарств. Компания утверждает, что её основное убеждение заключается в том, что модуляция spliceosome machinery и pre-mRNA позволяет точно контролировать транскрипцию и экспрессию определённых генов, включая не только подавление, но и редактирование pre-mRNA, а контроль экспрессии TAU внутри клеток может восстановить её до нормального уровня и тем самым стабилизировать клеточный метаболизм, одновременно снижая окисление, воспаление и скорость размножения при заболеваниях, связанных с аномальным tau protein.
SourceAptah Bio заявляет, что многие genetic disorders связаны со splicing mutations и что spliceosome можно использовать в терапии для коррекции aberrant RNA splicing и других post-transcriptional processes. Компания представляет свою платформу ASMO как способ выйти за рамки gene-expression suppression за счёт восстановления и перепрограммирования RNA-protein interactions, точного контроля gene expression и решения проблем, вызванных gene dysregulation, особенно neurodegenerative disorders.
SourceAptah заявляет, что рак и нейродегенеративные заболевания можно лечить с помощью новых RNA-терапий на основе её платформы ASMO, предназначенной для модуляции, а не подавления активности определённых snRNPs/RNA-binding proteins, участвующих в агрегации белков, синтезе белка, аутофагии, транспорте органелл, пролиферации, росте и миграции клеток, а также в синаптической функции.
Source