OMA1 high-throughput screening assay
exploratoryplatform · medium
Обеспечить масштабируемый поиск активаторов и ингибиторов OMA1 для скрининга лекарственных средств, релевантных митохондриальным заболеваниям.
Клеточный анализ протеазы OMA1 с использованием сконструированного люциферазного репортера, нацеленного на внутреннюю мембрану митохондрий, где сигнал репортера обратно коррелирует с активностью OMA1.
Опубликованный высокопроизводительный скрининг подтвердил валидность репортерного анализа и выявил как активаторы, так и ингибиторы OMA1.
Скрининг показал, что ингибиторы киназ могут активировать OMA1, и продемонстрировал, что анализ способен выявлять соединения, модулирующие активность OMA1.
OMA1 inhibitor discovery program
preclinicaldrug program · high
Определить ингибиторы OMA1 как потенциальные цитопротекторные препараты для лечения заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий, включая сердечную недостаточность и болезнь Альцгеймера.
Открытие низкомолекулярных препаратов, нацеленных на внутримембранную митохондриальную протеазу OMA1 и связанный с ней путь стресс-сигнализации OPA1/DELE1.
В опубликованном обзоре ингибиторы OMA1 описываются как необходимые инструменты с лекарственноподобными свойствами и потенциальные препараты; также приводятся данные о предыдущих скрининговых исследованиях, проведённых несколькими группами.
Ингибирование OMA1 описывается как перспективное на основании данных генетической абляции в моделях заболеваний, связанных с ишемией-реперфузией, однако разработка мощных ингибиторов по-прежнему необходима.
OPA1 pathway therapeutic strategy for Autosomal Dominant Optic Atrophy
exploratoryresearch program · medium
Оценить терапевтические подходы к Autosomal Dominant Optic Atrophy, преимущественно вызванной мутациями OPA1, и уточнить трансляционные проблемы при митохондриальной нейродегенерации.
Обзор и оценка терапевтических стратегий, направленных на путь OPA1, включая генное усиление, малые молекулы, антисмысловые подходы при недостаточности OPA1 и альтернативные нейропротекторные мишени.
Публикация 2026 года рассматривает 25 лет от открытия гена OPA1 до разработки терапевтической стратегии и отмечает, что антисмысловые методы лечения, направленные на недостаточность OPA1, проходят оценку безопасности у людей.
Обзор выявляет отсутствие надёжных клинических конечных точек, вариабельное медленное прогрессирование и развивающуюся потерю ганглиозных клеток сетчатки как основные проблемы для вмешательства на поздних стадиях.
Personalized mitochondrial medicines for age-related diseases
undisclosedplatform · medium
Разрабатывать персонализированные mitochondrial-препараты для возраст-ассоциированных заболеваний, воздействуя на бифуркационный стрессовый ответ, связанный с выживанием раковых клеток и гибелью клеток при нейродегенеративных или сердечно-сосудистых заболеваниях.
Платформа обнаружения на основе AI, сфокусированная на биологии митохондриального стрессового ответа.
На сайте компании указаны фокус платформы и подход к обнаружению на основе AI; активы пайплайна и клиническая стадия не раскрываются.
