iPSC quality control standardization
exploratoryresearch program · medium · Thu Jan 01 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Поддержка гармонизированного контроля качества терапий, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, совместимых iPSC-банков, согласования регуляторных требований и масштабируемого производства регенеративных терапий.
Международные раунды оценки качества, сравнивающие оценку недифференцированного состояния на основе проточной цитометрии и тестирование геномной целостности на основе qPCR в разных лабораториях, включая стандартизированные рабочие процессы и оценку эффективности маркеров.
Публикация 2026 года в Stem Cell Reports представила результаты многоцентровых QAR 2019 и QAR 2023 и определила OCT3/4, TRA-1-60 и SSEA5 как надёжные маркеры, ассоциированные с плюрипотентностью.
QAR 2019 продемонстрировал высокую согласованность при тестировании геномной целостности, но существенную вариабельность при проточной цитометрии; стандартизированные рабочие процессы QAR 2023 обеспечили систематическую межцентровую оценку маркеров и предоставили эмпирические данные для воспроизводимого контроля качества iPSC.
PSC-derived therapy translational best practices
exploratoryresearch program · medium · Thu Jan 01 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Определить лучшие практики и ключевые решения для перевода продуктов, полученных из плюрипотентных стволовых клеток, из лабораторных исследований в лицензированные методы лечения.
Ресурс ISSCR с рекомендациями по научным, техническим и регуляторным аспектам разработки методов лечения, полученных из PSC.
Публикация 2026 года в Stem Cell Reports описала ресурс ISSCR Best Practices for the Development of Pluripotent Stem Cell-Derived Therapies.
Ресурс предоставляет глобальный регуляторный обзор, рекомендации по процессу разработки и ссылки на регуляторную информацию по отдельным юрисдикциям для перевода методов лечения, полученных из PSC, в клиническую практику.
bemdaneprocel
phase 3drug program · high · Tue Jun 17 2025 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Заменить утраченные или повреждённые дофаминергические нейроны у взрослых с болезнью Паркинсона, чтобы восстановить дофаминергическую функцию и улучшить или стабилизировать клинические исходы.
Криоконсервированная готовая к применению клеточная терапия с использованием клеток-предшественников дофаминергических нейронов, полученных из эмбриональных стволовых клеток человека, имплантированных с обеих сторон в путамен; рандомизированное двойное слепое исследование эффективности и безопасности 3-й фазы с контрольной группой имитационной хирургии.
Исследование 3-й фазы BRT-DA01-301 с участием примерно 102 взрослых с болезнью Паркинсона было опубликовано в ClinicalTrials.gov 2025-06-17.
Исследование 1-й фазы достигло первичных целей по безопасности и переносимости через один год после трансплантации, не выявило нежелательных явлений, связанных с клеточным продуктом, показало повышение поглощения 18F-DOPA PET в путамене через 18 месяцев, что указывает на выживание трансплантата, и продемонстрировало улучшение или стабильность вторичных и исследовательских клинических исходов, включая среднее улучшение на 23 балла по MDS-UPDRS Part III OFF в когорте с высокой дозой.
OpCT-001
phase 1drug program · high · Mon Mar 10 2025 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Оценить подход клеточной терапии для взрослых с primary photoreceptor disease, с акцентом на безопасность, переносимость, зрительную функцию, функциональное зрение и анатомические показатели приживления.
Интервенционное multisite исследование Phase 1/2a first-in-human в два этапа; Phase 1 использует повышение дозы, а Phase 2 собирает дополнительные данные о безопасности и клинических исходах в различных подгруппах.
Исследование CLARICO OpCT-001-101 с участием примерно 54 взрослых с primary photoreceptor disease было опубликовано в ClinicalTrials.gov 2025-03-10.
Parkinson's disease diary assessment study
exploratoryresearch program · medium · Fri Jul 29 2022 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Оценить, как частота оценок влияет на вариабельность во времени, надежность и соблюдение режима ведения дневника при болезни Паркинсона у пациентов, чьи препараты недостаточно контролируют симптомы.
Неинтервенционное исследование, оценивающее ведение дневника при болезни Паркинсона и частоту оценок.
Запись ClinicalTrials.gov о неинтервенционном исследовании ведения дневника при болезни Паркинсона была опубликована 29.07.2022.
