C-O7HAmitochondrial transplantation, mitochondrial augmentation, biomarkers
0-100 chain-logic scale · 15 dimensions · scored on public evidence
Develop a first-in-class mitochondrial therapy for myelodysplastic syndrome.
Mitochondria-based therapeutic approach using Minovia's Mitochondrial Augmentation Technology platform.
FDA Orphan Drug Designation for MNV-201 in myelodysplastic syndrome, adding to Fast Track Designation.
Количественно оценить эндогенную копийность митохондриальной ДНК для понимания митохондриальной дисфункции и потенциальных клинических диагностических или point-of-care применений.
Безамплификационный твердотельный нанопоровый анализ с селективной деградацией линейной геномной ДНК и классификацией с помощью метода опорных векторов для прямого подсчета и классификации молекул mtDNA из биологических образцов.
Публикация в ACS Nano описала валидацию на плазмидах, изолированной mtDNA, раковых клетках и клетках крови, с сопоставлением с отношениями mtDNA/ядерная ДНК по qPCR.
Анализ обнаруживал mtDNA на пикомолярных уровнях, показывал высокую точность классификации, требовал минимальной подготовки образца и избегал этапов амплификации или очистки.
Оценить MNV-201 как потенциальную терапию для пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого риска, возраст-ассоциированным состоянием недостаточности костного мозга.
Аутологичная терапия гемопоэтическими стволовыми и прогениторными клетками CD34+, обогащенными аллогенными митохондриями плацентарного происхождения с использованием процесса MAT компании Minovia.
Публикация записи исследования ClinicalTrials.gov для оценки MNV-201 у пациентов с MDS низкого риска.
Оценить MNV-201 у пациентов с миелодиспластическими синдромами низкого риска, чтобы снизить выраженность симптомов, связанных с заболеванием, риски, связанные с цитопенией, прогрессирование заболевания и риск смертности.
Автологичная терапия CD34+ гемопоэтическими стволовыми и прогениторными клетками, обогащенная аллогенными митохондриями плацентарного происхождения с использованием технологии митохондриального усиления Minovia и произведенная на GMP-производстве Minovia.
Запись исследования на ClinicalTrials.gov опубликована для оценки MNV-201 при MDS низкого риска.
Собрать образцы крови и кожи от пациентов с первичными митохондриальными заболеваниями и здоровых добровольцев для поддержки разработки MAT, изучения исходной гетероплазмии и функциональности гемопоэтических клеток, выявления биомаркеров митохондриального содержания и функции в жидкостных биопсиях, а также изучения эффективности MAT при разных PMDs.
Клинический сбор образцов у пациентов и здоровых добровольцев для исследований клеток, гетероплазмии, биомаркеров и разработки MAT.
Запись исследования по сбору образцов опубликована на ClinicalTrials.gov.
Собирать образцы крови и кожи у пациентов с первичными митохондриальными заболеваниями и здоровых добровольцев для поддержки разработки MAT, характеристики исходной гетероплазмии и клеточной функции, выявления биомаркеров жидкостной биопсии и изучения эффективности MAT при PMDs.
Сбор образцов крови и кожи у пациентов и здоровых добровольцев для исследований клеток, гетероплазмии, функции, биомаркеров и эффективности MAT.
Опубликована запись исследования по сбору образцов в ClinicalTrials.gov.
Лечить синдром Пирсона и связанные заболевания с одиночной крупномасштабной делецией митохондриальной ДНК с использованием терапии митохондриального усиления.
Аутологичные CD34+ гемопоэтические клетки, усиленные ex vivo здоровыми митохондриями материнского происхождения с использованием терапии митохондриального усиления.
Одобрение FDA второго заявления IND для клинического исследования фазы II ведущего препарата MNV-201 при синдроме Пирсона.
При лечении по compassionate use шести детей с синдромами с одиночной крупномасштабной делецией митохондриальной ДНК MAT, как сообщалось, хорошо переносилась; гетероплазмия снизилась в периферической крови у четырех из шести пациентов, содержание mtDNA увеличилось у всех шести через 6 to 12 months, и были отмечены некоторые улучшения функции, массы тела, качества жизни и результатов физикального осмотра.
Оценить безопасность и терапевтические эффекты однократной внутривенной инфузии аутологичных CD34+ клеток, обогащенных аллогенными митохондриями плацентарного происхождения, у пациентов с диагностированным синдромом Пирсона.
Однократная внутривенная инфузия аутологичных CD34+ HSPCs, обогащенных аллогенными митохондриями плацентарного происхождения, с использованием технологии митохондриального усиления.
Опубликована запись исследования ClinicalTrials.gov для оценки синдрома Пирсона.
Лечить пациентов с синдромами одиночной крупномасштабной делеции митохондриальной ДНК, включая синдром Пирсона и синдром Кернса-Сейра, для которых не существует модифицирующих течение болезни терапий.
Лечение по программе compassionate use с использованием аутологичных CD34+ гематопоэтических клеток, обогащенных здоровыми митохондриями материнского происхождения.
Шесть пациентов с SLSMDs были пролечены в рамках программы compassionate use, о которой сообщалось в Science Translational Medicine.
Процедура переносилась хорошо; серьезные нежелательные явления, связанные с исследованием, были связаны с лейкаферезом или исходным заболеванием. Гетероплазмия в периферической крови снизилась у четырех из шести пациентов; содержание mtDNA увеличилось у всех шести через 6–12 месяцев; были отмечены улучшения аэробной функции, массы тела, качества жизни и данных физикального обследования.
Разработать митохондриальные терапии для заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий, путем обогащения клеток пациента здоровыми функциональными митохондриями и измерения состояния митохондрий.
Трансплантация или ex vivo-обогащение гемопоэтических стволовых и прогениторных клеток экзогенными здоровыми митохондриями, при поддержке аналитических анализов и биомаркеров.
Платформа клинической стадии, описанная в предоставленном анализе компании, с упоминанием применения по compassionate use у людей и заявок на клинические исследования в публикациях и публичных записях.
Доклиническая работа показала дозозависимое улучшение содержания митохондрий и потребления кислорода в здоровых и больных HSPCs, более высокую приживаемость обогащенных HSPCs пациента в мышиной модели и устойчивую приживаемость с переносом митохондрий в мышиной модели Polg.
Количественно определить эндогенное число копий митохондриальной ДНК без амплификации для более точной оценки митохондриальной дисфункции и потенциального использования в клинической диагностике или в формате point-of-care.
Твердотельное нанопоровое сенсирование в сочетании с обработкой экзонуклеазой V и классификацией методом опорных векторов для прямого подсчета и различения молекул mtDNA из биологических образцов.
Публикация 2025 года в ACS Nano, сообщающая о валидации в образцах с добавлением, раковых клетках и клетках крови с сопоставлением с соотношениями mtDNA/nuclear DNA по qPCR.
Тест выявлял и количественно определял mtDNA на пикомолярных уровнях, показал высокую точность классификации и обходился без этапов амплификации или очистки.
Поддерживать согласованные, совместно используемые стандарты данных клинических исследований для первичного митохондриального заболевания, чтобы улучшить понимание естественного течения и разработку терапий.
Инициатива по достижению консенсуса в сообществе, направленная на стандарты данных FAIR, обмен метаданными, согласованное размещение данных и интероперабельность ресурсов клинических исследовательских данных.
Публикация 2022 года, описывающая руководящие принципы, согласованные в сообществе, и ландшафт обмена данными клинических исследований PMD.
Работа выявляет препятствия и возможности для структурированного обмена данными, направленного на повышение эффективности разработки препаратов для PMD и понимания естественного течения заболевания.
Сбор аспирата костного мозга и образцов периферической крови у пациентов с миелодиспластическим синдромом (MDS) для неклинических исследований митохондриальной функции, последовательности и эффектов, связанных с MDS.
Сбор аспирата костного мозга и периферической крови у пациентов с MDS для неклинических исследований.
Публичная запись клинического исследования, указанная для сбора образцов MDS.
Собрать образцы аспирата костного мозга и периферической крови у пациентов с миелодиспластическим синдромом для неклинических исследований функции митохондрий, их последовательности и эффектов, значимых для MDS.
Исследование по сбору образцов с использованием аспиратов костного мозга и периферической крови у пациентов с MDS для неклинических исследований митохондрий.
Запись клинического исследования, указанная в предоставленных публичных записях для сбора образцов при MDS.
Обеспечить митохондриально-основанные терапии для пациентов с митохондриальной дисфункцией за счет увеличения функционального митохондриального содержания в клетках-мишенях.
Экз-виво усиление или трансплантация здоровых функциональных митохондрий в гемопоэтические стволовые и прогениторные клетки, поддерживаемые аналитическими тестами и биомаркерами здоровья митохондрий.
Платформа клинической стадии с доклиническими данными и данными compassionate-use, поддерживающими MAT как потенциальную терапию, модифицирующую течение заболевания, при нарушениях mtDNA.
Доклиническая работа показала, что MAT была осуществима и зависела от дозы, улучшала митохондриальное содержание и потребление кислорода в здоровых и пораженных HSPCs, улучшала приживление в модели нарушения mtDNA, полученной от пациента, и обеспечивала перенос митохондрий in vivo в модели мышей Polg.
Измерить число копий mitochondrial DNA для оценки митохондриальной дисфункции и возможных клинических диагностических или point-of-care применений.
Бесамплификационное твердофазное nanopore-сенсирование в сочетании с обработкой exonuclease V и классификацией на основе machine learning для прямого количественного определения эндогенной mtDNA.
Публикация nanopore-based метода количественного определения mtDNA, валидированного на spiked samples, cancer cell lines, blood cells и в сравнении с qPCR.
Тест напрямую классифицировал и количественно определял mtDNA из биологических образцов, обнаруживал mtDNA на picomolar уровнях и обходился без этапов amplification или purification.