DYRK1A inhibition for tauopathy and repetitive head injury
preclinicalresearch program · medium · Thu Jan 01 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Оценить ингибирование DYRK1A как терапевтический подход к уменьшению патологии Tau, хронического нейровоспаления и функциональных нарушений после повторных травм головы.
Доклиническое исследование на трансгенных мышах с человеческим Tau, подвергнутых повторным травмам головы и получавших SM07883, описанный как мощный ингибитор DYRK1A, проникающий в мозг; проводились поведенческие и нейропатологические оценки.
Публикация 2026 года в Neurotherapeutics сообщила о доклинических результатах применения SM07883 в моделях повторных травм головы и тауопатии.
SM07883 восстановил локомоторную активность у травмированных животных, уменьшил возрастное снижение двигательных функций у мышей, получавших sham treatment, снизил вызванное травмой накопление фосфорилированного Tau в среднем мозге и стволе мозга, а также уменьшил активацию астроцитов и микроглии в нескольких областях мозга.
FAM53C/DYRK1A cell-cycle regulation research
exploratoryresearch program · medium · Thu Jan 01 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Изучить ось FAM53C/DYRK1A как регулятор перехода клеточного цикла G1/S, потенциально значимую для рака, нарушений развития и других заболеваний, связанных с нарушением регуляции DYRK1A.
Исследование с использованием данных Cancer Dependency Map, масс-спектрометрии, биохимических и клеточных анализов, человеческих кортикальных органоидов и мышей Fam53C knockout для валидации взаимодействия FAM53C с DYRK1A и его ингибирования.
Публикация в eLife за 2026 год определила FAM53C как регулятор перехода G1/S, действующий выше Cyclin D-CDK4/6-RB и p53 и взаимодействующий с DYRK1A.
FAM53C был описан как критически важный фактор перехода G1/S; в кортикальных органоидах с knockout FAM53C наблюдались усиленная остановка клеточного цикла и дефекты роста, тогда как у мышей Fam53C knockout выявлены незначительные поведенческие фенотипы.
Lorecivivint knee osteoarthritis program
phase 3drug program · high · Wed Jan 01 2025 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Разработать внутрисуставное лечение умеренно и тяжело симптоматического остеоартрита коленного сустава с оценкой боли, функции, рентгенографических исходов, долгосрочной безопасности и совместимости с применением кортикостероидов.
Однократная внутрисуставная инъекция lorecivivint; lorecivivint описывается как ингибитор CLK/DYRK, включая ингибирование CLK2/DYRK1A, и модулятор пути Wnt. Оценка проводилась в рандомизированных плацебо-контролируемых исследованиях фазы 2 и фазы 3, открытых и наблюдательных расширенных исследованиях, а также в тестировании лекарственного взаимодействия с триамцинолона ацетонидом.
В публикации 2025 года сообщалось о многоцентровом наблюдательном расширенном исследовании более ранних исследований фазы 2, а публичные записи содержат данные об исследовании STRIDES фазы 3 и связанных исследованиях остеоартрита коленного сустава.
В публикации расширенного исследования 2025 года сообщалось, что lorecivivint в целом был безопасен и хорошо переносился: серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не отмечалось, частота нежелательных явлений была сходной между группами, а post hoc анализ выявил устойчивое улучшение боли и функции по WOMAC в течение как минимум 12 месяцев в подгруппе завершивших исследование; различий в ширине медиального суставного пространства не наблюдалось в течение 18 месяцев.
RNA splicing modulation with BCL2 inhibition in leukemia
exploratoryresearch program · medium · Sun Jan 01 2023 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Изучить, может ли modulation of RNA splicing усилить response to BCL2 inhibition при лейкозе.
Публикация, оценивающая modulation of RNA splicing в сочетании с BCL2 inhibition при лейкозе.
Публикация в Cell 2023 года под названием "Modulation of RNA splicing enhances response to BCL2 inhibition in leukemia" указана среди публикаций, связанных с Biosplice.
Название публикации указывает на усиление response to BCL2 inhibition при лейкозе посредством modulation of RNA splicing, однако подробные результаты в предоставленных материалах не приведены.
Cirtuvivint advanced solid tumors program
phase 1drug program · high · Wed Nov 03 2021 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Оценить SM08502, принимаемый перорально в комбинации с гормональной терапией или химиотерапией, у взрослых с распространёнными солидными опухолями, включая безопасность, переносимость, фармакокинетику и предварительную противоопухолевую эффективность.
Открытое многоцентровое клиническое исследование с повышением дозы и расширением, в котором SM08502 принимается перорально один раз в сутки по схеме 5 дней приёма/2 дня перерыва в комбинации с химиотерапией или гормональной терапией; рекомендуемые доза и режим Part 2 будут оцениваться в когортах расширения.
В ClinicalTrials.gov опубликована запись об открытом многоцентровом исследовании с повышением дозы и расширением у пациентов с распространёнными солидными опухолями.
Alternative splicing therapeutic platform
undisclosedplatform · medium · Thu Apr 15 2021 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Открывать и разрабатывать first-in-class терапии, использующие альтернативный сплайсинг посредством модуляции селективного для заболевания выбора сайтов сплайсинга РНК и связанных путей.
Воздействие на киназы семейства CLK/DYRK с помощью малых молекул для модуляции альтернативного сплайсинга; пайплайн компании включает программы pan-CLK/DYRK, DYRK1A, CLK2, CLK3 и SM15685.
Biosplice сообщила о привлечении $120 млн в рамках акционерного финансирования в 2021 году для развития своей платформы альтернативного сплайсинга, а анализ сайта указывает на активный клинический пайплайн в области остеоартрита и онкологии, а также более ранние программы в неврологии, диабете и других областях.
