AAV-based in vivo mosaic screening platform
preclinicalplatform · high · Thu Feb 26 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Доставлять и оценивать множество генетических perturbations непосредственно в средах поражённых тканей разных видов и органов.
Модально-агностичная доставка AAV нокаутов, gain-of-function constructs и synthetic miRNA knockdowns, проанализированных с помощью single-cell transcriptomics в сравнении с молекулярными сигнатурами заболеваний человека.
Препринт bioRxiv 2026 года сообщил о масштабируемом скрининге на моделях murine pulmonary fibrosis и osteoarthritis у пожилых лошадей.
Выявлены metabolic, antifibrotic и immunomodulatory targets, а также продемонстрировано прогнозирование исходов в ex vivo моделях лёгких и хрящевой ткани человека.
In vivo drug discovery platform
preclinicalplatform · high · Thu Feb 26 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Определить терапевтические мишени и методы лечения сложных возраст-ассоциированных заболеваний, которые с большей вероятностью перейдут к испытаниям на людях.
Проприетарное открытие лекарственных препаратов in vivo с использованием Patient Avatars, Mosaic Screening и транскриптомного анализа Pythia.
Платформа публично описана на сайте компании и применена в публикации 2026 года о многовидовом AAV-скрининге мозаицизма in vivo.
Платформа ранжировала мишени по биологическим областям и прогнозировала функциональные исходы в моделях человеческих ex vivo тканей.
Osteoarthritis target discovery program
preclinicalresearch program · high · Thu Feb 26 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Identify interventions with therapeutic potential for osteoarthritis in aged, spontaneously diseased joints.
AAV-based in vivo mosaic screening in spontaneously osteoarthritic joints of aged horses, with transcriptomic scoring against human disease signatures and ex vivo cartilage validation.
2026 preprint reported aged horse osteoarthritis screening and human cartilage model validation.
The platform identified therapeutic target classes and predicted glycosaminoglycan restoration in cartilage.
Pulmonary fibrosis target discovery program
preclinicalresearch program · high · Thu Feb 26 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Выявить и расставить приоритеты для терапевтических мишеней при лёгочном фиброзе с использованием функциональной геномики in vivo и сигнатур заболеваний человека.
Мозаичный скрининг AAV с потерей и усилением функции в мышиной модели лёгочного фиброза с последующей транскриптомной оценкой и валидацией в моделях срезов лёгкого человека.
Препринт 2026 года представил результаты скрининга лёгочного фиброза и прогноз снижения коллагена ex vivo в лёгком человека.
Скрининг выявил метаболические, антифибротические и иммуномодулирующие мишени; анализ предсказал снижение растворимого коллагена в срезах лёгкого человека.
Viral delivery vehicle selection
exploratoryplatform · medium · Thu Nov 18 2021 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Выбрать и охарактеризовать вирусные средства доставки, определив, какие типы клеток трансдуцируются и как трансдукция распределяется между клетками в тканевых контекстах.
Методы выбора вирусных средств доставки, описанные в патенте; в качестве правопреемника указана Gordian Biotechnology Inc., изобретатели — Martin Borch Jensen и Daniel Fuentes.
WO2021231305A2 опубликован 18.11.2021.
Ferret bleomycin-induced lung injury model
preclinicalresearch program · medium
Разработать модель легочного фиброза, которая лучше воспроизводит особенности человеческого идиопатического легочного фиброза для терапевтических исследований.
Индуцированный Bleomycin легочный фиброз у хорьков с анализом растяжимости легких, визуализации и секвенирования РНК отдельных ядер.
Публикация 2025 года сообщила, что модель на хорьках имеет патофизиологические и молекулярные особенности, общие с человеческим IPF.
Модель продемонстрировала необратимую потерю растяжимости легких, усиление опацификации, структуры, напоминающие пчелиные соты, и изменения эпителия, сходные с человеческим IPF.
WT1 pulmonary fibrosis target program
preclinicaldrug program · medium
Оценить WT1 как терапевтическую мишень для снижения накопления фибробластов и продукции внеклеточного матрикса при идиопатическом лёгочном фиброзе.
Одноядерное RNA-секвенирование дистальных тканей лёгких при IPF и в контроле, а также исследования потери и усиления функции WT1 в фибробластах и моделях вызванного блеомицином лёгочного фиброза.
Публикация 2025 года в Journal of Clinical Investigation выявила WT1 как регулятор генов выживания и ECM в фибробластах при IPF.
WT1 избирательно повышался в подмножествах фибробластов при IPF; сверхэкспрессия WT1, специфичная для фибробластов, усиливала фибропролиферацию, накопление миофибробластов и продукцию ECM, что подтверждает нацеливание на WT1 как стратегию.
