FGF21 Gene Therapy for PKP2 Arrhythmogenic Cardiomyopathy
preclinicaldrug program · high · Thu Jan 01 2026 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Оценить, может ли доставка FGF21 с помощью AAV предотвратить или ослабить катехоламинергические аритмии и сердечную дисфункцию при ассоциированной с PKP2 аритмогенной кардиомиопатии.
AAV8-FGF21 вводили однократной инъекцией в хвостовую вену взрослым мышам с кардиоспецифическим, активируемым тамоксифеном нокаутом PKP2; проводили эхокардиографию, электрокардиографию и анализы кальциевых транзиентов кардиомиоцитов.
В публикации сообщается об эффективности AAV8-FGF21 в мышиной модели аритмогенной кардиомиопатии PKP2.
FGF21, доставленный с помощью AAV, ослаблял структурные изменения обоих желудочков, снижал адренергические аритмии и устранял внутриклеточный дисбаланс кальция в моделях гаплонедостаточности PKP2.
Chimeric AAV Library Analysis and Capsid Screening Platform
exploratoryplatform · medium · Wed Jan 01 2025 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Анализировать химерные библиотеки AAV после случайного мутагенеза и выявлять варианты AAV, обогащенные в целевых тканях, чтобы поддержать разработку генной терапии и вакцин.
Интерактивный вычислительный инструмент для анализа состава серотипов и обогащения химерных вариантов AAV; валидирован на синтетических наборах данных и применен к инженерным библиотекам химерных капсидов AAV, протестированным в human dermal fibroblasts, dendritic cells, canine muscle, and liver tissues.
Публикация 2025 года в Gene Therapy представила hafoe и сообщила о валидации и применениях для скрининга тканей.
hafoe определил исходные композиции серотипов с точностью от 96,3% до 97,5% в наборах данных для валидации и выявил обогащенные варианты AAV в протестированных тканях.
FGF21/sTGFBR2 Combination Gene Therapy for Metabolic Dysfunction
preclinicalresearch program · high · Wed Jan 01 2025 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Улучшить метаболическую дисфункцию, инсулинорезистентность, гиперлипидемию и фенотипы возраст-ассоциированных заболеваний, нацеливаясь на сигналы FGF21 и TGF-beta.
Комбинированная генная терапия с использованием FGF21 и растворимого рецептора TGF-beta 2, испытанная на мышиных моделях ожирения и липодистрофии с сравнениями, зависящими от температуры.
Публикация 2025 года в JCI Insight сообщает о эффектах комбинированной генной терапии FGF21/sTGFBR2 в моделях метаболической дисфункции.
FGF21/sTGFBR2 сильнее улучшала инсулинорезистентность и гиперлипидемию у мышей с ожирением при более теплых температурах; у мышей с липодистрофией эффективность зависела от температуры окружающей среды и контекста жировой ткани.
AAV capsid discovery and engineering platform
exploratoryplatform · high · Thu Jun 20 2024 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Идентифицировать, анализировать и конструировать капсиды AAV с тканевым тропизмом, полезные для генной терапии и разработки вакцин.
Направленная эволюция и ДНК-шффлинг генов капсида AAV, вычислительный анализ химерных библиотек AAV с hafoe, а также скрининг тропизма в человеческих дермальных фибробластах, дендритных клетках, мышцах собак и тканях печени.
Опубликовано семейство патентов на капсиды аденоассоциированного вируса и публикация 2025 года, описывающая hafoe и скрининг библиотек AAV.
hafoe с точностью от 96.3% до 97.5% определил состав родительских серотипов в синтетической валидации и выявил обогащенные варианты AAV в скринированных тканях.
Partial Reprogramming Gene Therapy
preclinicalresearch program · high · Mon Jan 01 2024 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Продлить lifespan, улучшить healthspan и обратить вспять age-related клеточные или эпигенетические изменения через partial cellular reprogramming.
Systemic AAV delivery of an inducible OSK partial-reprogramming system in aged mice; human keratinocyte experiments expressing exogenous OSK.
Публикация 2024 года сообщает, что gene therapy-mediated partial reprogramming продлила lifespan и обратила вспять age-related изменения у aged mice.
У 124-week-old male mice системно доставляемый inducible OSK AAV увеличил median remaining lifespan на 109% по сравнению с control и улучшил frailty scores; human keratinocytes показали epigenetic markers возрастного reversal.
AAV8-FGF21 gene therapy for PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy
preclinicaldrug program · high
Treat PKP2-associated arrhythmogenic cardiomyopathy by mitigating cardiac dysfunction, adrenergic arrhythmias, and calcium imbalance.
AAV8-mediated FGF21 gene therapy delivered by single tail vein injection in adult cardiac-specific tamoxifen-activated PKP2 knockout mice.
Published 2026 preclinical study in Heart Rhythm.
AAV8-FGF21 mitigated biventricular structural changes, reduced adrenergic arrhythmias, and rescued intracellular calcium imbalance in PKP2 haploinsufficiency; acute one-hour in vitro FGF21 treatment did not affect calcium transients.
AAV capsid engineering and hafoe analysis platform
exploratoryplatform · high
Анализировать библиотеки химерных AAV после случайного мутагенеза и выявлять варианты AAV с тканевым тропизмом, полезные для генной терапии и разработки вакцин.
Интерактивный вычислительный инструмент для исследовательского анализа библиотек химерных AAV в сочетании с созданными инженерным путем библиотеками химерных капсидов AAV, проверенными на человеческих дермальных фибробластах, дендритных клетках, мышечной ткани собак и тканях печени.
Опубликована валидация, показывающая, что hafoe определил родительские серотипные композиции с точностью от 96,3% до 97,5% и охарактеризовал обогащенные варианты AAV в целевых тканях.
Инструмент точно декодировал серотипный состав и паттерны обогащения у химерных вариантов AAV и помог выявить варианты AAV, обогащенные в определенных тканях.
AAV-FGF21 gene therapy for PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy
preclinicaldrug program · high
Лечить или смягчать аритмогенную кардиомиопатию, связанную с потерей PKP2, путем воздействия на сердечную дисфункцию, адренергические аритмии и дисбаланс кальция.
Генная терапия FGF21 с использованием AAV8, доставляемая однократной системной инъекцией взрослым мышам с кардиальным нокаутом PKP2.
Опубликованные доклинические данные на мышах, показывающие смягчение структурных изменений обоих желудочков, уменьшение адренергических аритмий и восстановление внутриклеточного баланса кальция.
AAV8-FGF21 замедлил прогрессирование структурных изменений сердца, уменьшил адренергические аритмии и восстановил внутриклеточный дисбаланс кальция в моделях гаплонедостаточности PKP2.
Animal Health Program
undiscloseddrug program · medium
Разрабатывать генные терапии для возрастных заболеваний у домашних животных, а пути разработки для животных будут информировать клинические программы для людей.
Целевая генная терапия для показаний у домашних животных.
Указано в пайплайне Rejuvenate Bio в разделе Animal Health.
Canine MVD Trial 2020
undiscloseddrug program · low
Оценить программу Rejuvenate Bio для заболевания митрального клапана у собак в рамках фокуса компании на долголетии домашних животных.
Клиническое исследование, на сайте Rejuvenate Bio в навигации обозначенное как 'MVD Trial 2020'.
Материалы сайта компании ссылаются на отдельную страницу 'MVD Trial 2020' в разделе Trials.
Combination gene therapy for multiple age-related diseases
preclinicalresearch program · medium
Лечить несколько возраст-ассоциированных заболеваний с помощью одного комбинированного подхода генной терапии.
Комбинированная генная терапия с использованием терапевтических мишеней, связанных со старением.
Публикация указана как «Одна комбинированная генная терапия лечит несколько возраст-ассоциированных заболеваний».
В предоставленной публикации сообщается о лечении нескольких возраст-ассоциированных заболеваний с помощью одной комбинированной генной терапии.
FGF21 and soluble TGFBR2 metabolic dysfunction gene therapy
preclinicaldrug program · high
Улучшить инсулинорезистентность, гиперлипидемию и метаболическую дисфункцию в моделях ожирения и липодистрофии.
Комбинированная генная терапия, нацеленная на FGF21 и растворимый рецептор TGF-beta 2, протестированная на мышах с ожирением и липодистрофией при разных температурах окружающей среды.
Опубликовано доклиническое исследование в JCI Insight в 2025 году.
FGF21/sTGFBR2 улучшали инсулинорезистентность и гиперлипидемию у мышей с ожирением сильнее при более теплых температурах. У мышей с липодистрофией комбинированная терапия требовала жировой ткани для улучшения инсулинорезистентности при 30 C, тогда как один FGF21 улучшал инсулинорезистентность при 22 C.
FGF21 and sTGFBR2 gene therapy for metabolic dysfunction in lipodystrophy
preclinicalresearch program · high
Улучшить инсулинорезистентность, гиперлипидемию и метаболическую дисфункцию в моделях ожирения и липодистрофии.
Комбинированная генная терапия, нацеленная на сигнальный путь FGF21 и TGF-beta, протестированная на мышах с ожирением и липодистрофией при разных температурах содержания.
Опубликован доклинический анализ, оценивающий эффекты FGF21/sTGFBR2 у мышей с ожирением и липодистрофией.
Комбинированная терапия улучшила инсулинорезистентность и гиперлипидемию у мышей с ожирением, при этом эффект был сильнее при более теплых температурах; у мышей с липодистрофией эффект зависел от жировой ткани, температуры и вклада FGF21.
Gene Therapy for Desmoplakin-Associated Arrhythmogenic Cardiomyopathy
preclinicaldrug program · high
Разработать генную терапию, нацеленную на множественные патологические факторы desmoplakin-associated arrhythmogenic cardiomyopathy.
Поздняя доклиническая программа генной терапии при поддержке финансирования CIRM.
В CIRM указана награда на $570,000 по программе Late Stage Preclinical Projects для исследователя Rejuvenate Bio Noah Davidsohn по этой программе.
Human RJB-0402
undiscloseddrug program · medium
Разработать программу генной терапии для человека для лечения старения или хронического возраст-ассоциированного заболевания.
Таргетная генная терапия; анализ сайта описывает подход к генной терапии, направленный на печень, с акцентом на биологию FGF21.
Указан в пайплайне Rejuvenate Bio как Human-RJB-0402.
Klotho and soluble TGF-beta receptor 2 osteoarthritis gene therapy
preclinicaldrug program · medium
Обратить вспять или лечить остеоартрит с помощью терапевтических генов, связанных с биологией старения.
Генная терапия с использованием Klotho и растворимого рецептора TGF-beta 2.
Указана публикация о Klotho и sTGFbR2, обращающих остеоартрит вспять.
Предоставленное название публикации утверждает, что Klotho и sTGFbR2 обращают остеоартрит вспять, но деталей на уровне аннотации не было.
Klotho and sTGFbR2 gene therapy for osteoarthritis
preclinicaldrug program · medium
Обратить вспять или лечить остеоартрит с помощью генотерапевтических мишеней, связанных со старением и воспалительной сигнализацией.
Генная терапия с использованием мишеней Klotho и растворимого рецептора TGF-beta 2.
Публикация указана как 'Klotho and sTGFbR2 reverse osteoarthritis'.
В предоставленном названии публикации сообщается об обращении вспять остеоартрита с помощью Klotho и sTGFbR2.
Klotho and sTGFBR2 Gene Therapy for Osteoarthritis
preclinicalresearch program · medium
Обратить или лечить остеоартрит, воздействуя на Klotho и сигнальный путь TGF-beta.
Исследование генной терапии с участием Klotho и растворимого рецептора TGF-beta 2.
Публикация, указанная Rejuvenate Bio и проиндексированная как 'Klotho and sTGFbR2 reverse osteoarthritis.'
Mitral Valve Disease Program
undiscloseddrug program · medium
Рассматривать заболевание митрального клапана у домашних животных как часть портфеля по здоровью животных Rejuvenate Bio.
Программа генной терапии; в навигации сайта есть ссылка на страницу MVD Trial 2020.
Указано в портфеле Rejuvenate Bio как Mitral Valve Disease, а в навигации сайта есть Trials / MVD Trial 2020.
Novel gene therapy for desmoplakin-associated arrhythmogenic cardiomyopathy
preclinicaldrug program · high
Разработать генную терапию, нацеленную на несколько патологических факторов десмоплакин-ассоциированной аритмогенной кардиомиопатии.
Проект генной терапии на поздней доклинической стадии, финансируемый в рамках гранта CIRM.
CIRM указала грант в размере $570,000 на позднюю доклиническую стадию проекта для Rejuvenate Bio в рамках этой программы.
OSK partial reprogramming gene therapy
preclinicaldrug program · high
Продлить продолжительность жизни, улучшить продолжительность здоровой жизни и обратить возрастные клеточные или эпигенетические изменения с помощью частичного перепрограммирования.
Системная доставка с помощью аденоассоциированного вируса индуцируемой системы частичного перепрограммирования OSK; связанные работы включают опосредованное OSK эпигенетическое восстановление в зрительных моделях.
Опубликованы доклинические данные у старых мышей и человеческих кератиноцитов.
У старых самцов мышей системно доставленный индуцируемый OSK AAV увеличил медианную оставшуюся продолжительность жизни на 109% по сравнению с контролями и улучшил оценки хрупкости; человеческие кератиноциты, экспрессирующие OSK, показали эпигенетические маркеры обратного старения.
OSK partial reprogramming gene therapy for lifespan and age-related changes
preclinicalresearch program · high
Продлить продолжительность жизни и обратить возрастные изменения с помощью частичного клеточного перепрограммирования.
Системно вводимые аденоассоциированные вирусы, кодирующие индуцируемую систему частичного перепрограммирования OCT4, SOX2 и KLF4, у старых мышей; экспрессию OSK также тестировали в человеческих кератиноцитах.
Опубликованное исследование, в котором сообщается о продлении продолжительности жизни и улучшении показателей здоровья у старых мышей.
У 124-недельных самцов мышей лечение индуцируемым OSK AAV увеличило медианную оставшуюся продолжительность жизни на 109% по сравнению с контролем и улучшило показатели хрупкости; в человеческих кератиноцитах выявили эпигенетические маркеры обратного старения.
