C-RFCNZSCAN4, telomere elongation, mRNA
0-100 chain-logic scale · 15 dimensions · scored on public evidence
Доставлять крупные РНК-полезные нагрузки для терапевтических применений, включая полноразмерный дистрофин для мышечной дистрофии Дюшенна.
Платформа доставки мРНК, описанная как способная доставлять крупные полезные нагрузки.
Компания указывает её как платформу для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и других нераскрытых программ.
Лечить Duchenne muscular dystrophy путем доставки полноразмерного dystrophin.
Использует платформу Bobcat mRNA для доставки мРНК с крупной полезной нагрузкой.
Идентифицировано в описании пайплайна/сайта компании как применение технологии Bobcat mRNA.
Лечить недостаточность костного мозга у пациентов с нарушениями биологии теломер путём удлинения теломер в аутологичных гемопоэтических стволовых клетках.
Аутологичные гемопоэтические стволовые клетки CD34+, подвергнутые ex vivo воздействию температурочувствительного вектора на основе вируса Sendai, кодирующего человеческий ZSCAN4, затем введённые без предварительной подготовки в рамках открытого одноцентрового исследования Phase I/II.
В исследовании Phase I/II NCT04211714 был представлен ранний клинический опыт; долгосрочное последующее исследование NCT05868499 указано для участников протокола EXG-US-01.
В опубликованном клиническом исследовании были включены четыре пациента, двое получили инфузию EXG34217, в клетках CD34+ наблюдалось ex vivo удлинение теломер в 1,06–1,34 раза, а после инфузии острых проблем с безопасностью не отмечалось; выводы были ограничены небольшим числом пролеченных пациентов.
Оценить контролируемую самореплицирующуюся РНК-вакцину против SARS-CoV-2.
Двухдозовая внутрикожная контролируемая самореплицирующаяся РНК-вакцина, кодирующая рецептор-связывающий домен SARS-CoV-2, введённая без липидных наночастиц в двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании Phase I/II.
Результаты клинического исследования Phase I/II опубликованы в 2023 году с 12-месячным наблюдением.
Проблем с безопасностью не выявлено. Титры антител и нейтрализующих антител не повышались, однако в когорте с более высокой дозой наблюдался антиген-специфический клеточный иммунитет, а полученные данные указывают на праймирующий эффект в отношении последующих клеточных ответов на одобренные мРНК-вакцины.
Создать интрадермальные РНК-вакцины, которые функционируют при температуре кожи и инактивируются при температуре ядра тела, выступая в качестве предохранительного механизма, с акцентом на клеточный иммунитет.
Самореплицирующаяся РНК, оптимизированная при температуре 33°C и инактивируемая при температуре 37°C и выше, вводимая интрадермально без липидных наночастиц; испытана в конструкциях вакцин против SARS-CoV-2 и панкоронавирусов.
Результаты доклинических и трансляционных исследований вакцинной платформы опубликованы в 2023 году.
Платформа вызывала преимущественно клеточный иммунитет при небольшом количестве антител или их полном отсутствии в описанном случае вакцины против SARS-CoV-2; последующая стимуляция антигеном могла приводить к образованию антиген-специфических антител у мышей.