C9orf72 ALS/FTD Prevention Trial Design
exploratoryresearch program · medium · Wed Jan 01 2025 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Разработать исследования по профилактике заболеваний для клинически здоровых носителей экспансии повторов C9orf72 с повышенным риском ALS и FTD.
Рекомендации семинара с участием нескольких заинтересованных сторон, охватывающие показатели исходов, критерии соответствия, биомаркеры, цифровые медицинские технологии, аналитические подходы и регуляторные аспекты.
Публикация 2025 года с описанием рекомендаций семинара, проведённого в июне 2024 года, по разработке исследований по профилактике заболеваний, связанных с C9orf72.
В публикации рекомендуются унифицированные подходы к разработке исследований по профилактике ALS/FTD для носителей экспансии повторов C9orf72, включая общие биомаркеры и показатели клинического прогрессирования.
TPN-101 for Aicardi-Goutieres Syndrome
phase 2drug program · high · Wed Mar 15 2023 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Оценить TPN-101 у пациентов с синдромом Айкарди—Гутьера.
Многоцентровое открытое исследование фазы 2a с одним уровнем дозы TPN-101 у пациентов с AGS.
Клиническое исследование AGS фазы 2a, указанное в общедоступных записях.
C9orf72 Transposable Element Radiogenomics Biomarker
exploratorybiomarker · medium · Sun Jan 01 2023 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Выявить периферические транскриптомные и нейровизуализационные биомаркеры, связанные с тяжестью FTD/ALS, опосредованной C9orf72, и атрофией таламуса.
Секвенирование РНК цельной крови, интегрированное с нейровизуализационным анализом таламуса на основе FreeSurfer, для оценки экспрессии C9orf72 и активации транспонируемых элементов.
Публикация 2023 года, в которой сообщается о дерепрессии периферических транспонируемых элементов и связях с атрофией таламуса и клиническими нарушениями у носителей экспансии C9orf72.
Исследование выявило снижение периферической экспрессии C9orf72, глобальную активацию периферических транспонируемых элементов, включая L1HS, а также связи между уровнями L1HS и атрофией нескольких ядер pulvinar.
TPN-101 for Progressive Supranuclear Palsy
phase 2drug program · high · Sun Dec 12 2021 00:00:00 GMT+0000 (Coordinated Universal Time)
Оценить TPN-101 как терапию progressive supranuclear palsy, нейродегенеративного заболевания, указанного в пайплайне Transposon Therapeutics.
Клиническое исследование Phase 2a для оценки безопасности и переносимости TPN-101 у пациентов с PSP.
Клиническое исследование Phase 2a при PSP, указанное в публичных источниках.
Novel NRTIs Platform
exploratoryplatform · medium
Разработать новые подходы к применению нуклеозидных ингибиторов обратной транскриптазы для лечения нейродегенеративных заболеваний и заболеваний, связанных со старением.
Новая терапевтическая платформа или подход на основе NRTI, упомянутые на сайте компании.
Новые NRTI, указанные как научное направление или приоритетное направление разработки компании.
PKR Program
exploratoryresearch program · low
Исследовать биологию PKR или воздействовать на PKR в рамках терапевтического подхода Transposon Therapeutics к нейродегенеративным заболеваниям и заболеваниям, связанным со старением.
Исследование или целевая программа, сфокусированная на PKR, упомянутая на сайте компании; предоставленный материал не уточняет детали вмешательства.
PKR указана как научное направление или приоритетное направление разработки компании.
TPN-101 for ALS/FTD
undiscloseddrug program · medium
Разработать TPN-101 для ALS/FTD — области нейродегенеративных заболеваний, указанной в навигации по пайплайну Transposon Therapeutics.
Лекарственная программа; предоставленные материалы не содержат сведений о дизайне исследования или результатах для ALS/FTD.
ALS/FTD указаны как приоритетная область пайплайна на сайте компании.
TPN-101 for Alzheimer's Disease
undiscloseddrug program · medium
Разработать TPN-101 для Alzheimer's disease — области нейродегенеративных заболеваний, связанных со старением, упомянутой в навигации по pipeline Transposon Therapeutics.
Лекарственная программа; предоставленные материалы не содержат данных о дизайне исследования или результатах по AD.
AD указана как приоритетная область pipeline на сайте компании.