Пигментный эпителий сетчатки, полученный из эмбриональных стволовых клеток человека, у пациентов с возрастной макулярной дегенерацией и макулярной дистрофией Штаргардта: последующее наблюдение в двух открытых исследованиях фазы 1/2.

Может ли слой клеток, введённый под сетчатку, не только пережить операцию, но и оставить видимый след и, возможно, поддержать зрение? Именно этот вопрос проверяли в двух открытых исследованиях фазы 1/2 у людей с атрофической возрастной макулярной дегенерацией и макулярной дистрофией Штаргардта. В обоих заболеваниях страдает пигментный эпителий сетчатки — тонкий клеточный слой, лежащий под светочувствительной сетчаткой. Исследователи получили такие клетки из эмбриональных стволовых клеток человека, hESC, и ввели их в субретинальное пространство: непосредственно под сетчатку пациента. Девять участников имели болезнь Штаргардта, ещё девять — атрофическую возрастную макулярную дегенерацию. В разных дозовых когортах пересаживали 50 000, 100 000 или 150 000 клеток. Интуитивное ожидание для столь раннего клеточного вмешательства было осторожным: главная цель — убедиться, что трансплантат не вызывает опасного роста ткани, отторжения или новых тяжёлых осложнений. При медиане наблюдения 22 месяца таких серьёзных офтальмологических или системных сигналов, связанных именно с пересаженной тканью, не обнаружили. Нежелательные явления авторы относили к витреоретинальной хирургии и иммуносупрессии. Но особенно любопытным стало другое наблюдение. У 13 из 18 пациентов постепенно возникала субретинальная пигментация, соответствующая расположению трансплантированного пигментного эпителия. Это не является окончательным доказательством судьбы каждой пересаженной клетки, однако данные согласуются с тем, что трансплантат выжил и сохранял локальную биологическую активность. Изменения зрения также не выглядели одинаковыми во всех глазах. Максимально корригированная острота зрения улучшилась в десяти леченых глазах; ещё в семи она улучшилась либо не изменилась, а в одном снизилась более чем на десять букв. В нелеченых парных глазах сопоставимого улучшения не наблюдали. Показатели качества жизни, связанного со зрением, тоже выросли в обеих группах, но возможный функциональный эффект здесь остаётся интерпретацией, а не доказанной причинной связью. Эти небольшие открытые исследования не устанавливают эффективность терапии и не объясняют полностью, как именно трансплантат взаимодействует с больной сетчаткой. Зато они меняют сам масштаб вопроса: при дегенерации сетчатки клеточная терапия может быть не просто попыткой заменить утраченный слой, а способом проверить, способен ли пересаженный клеточный слой снова стать частью местной биологии глаза.